Kistik Fibroziste Yaşam Süresini Uzatan Tedaviye Amerikan Nobeli
Bilim dünyası, genetik hastalıklara karşı devrim niteliğinde bir gelişmeyi kutluyor. Kistik fibrozis için geliştirilen ve yaşam süresini uzatan tedavi, üç araştırmacıya Lasker-DeBakey Klinik Tıbbi Araştırma Ödülü’nü kazandırdı. Bu ödül, 1945’ten beri biyomedikal araştırmalardaki üstün başarıları onurlandırıyor ve sıklıkla “Amerikan Nobeli” olarak adlandırılıyor. Ödül kapsamında kazananlara 250 bin dolar (yaklaşık 10 milyon 321 bin lira) para ödülü de verildi.
Ödülü Kazanan Üç Bilim İnsanı
Bu prestijli ödüle layık görülen üç bilim insanı şu isimlerden oluşuyor:
- Iowa Üniversitesi’nden Dr. Michael Welsh
- Vertex Therapeutics’ten Paul Negulescu
- Integro Theranostics’ten Jesús Tito González
Bu isimler, kistik fibrozis tedavisindeki çığır açan çalışmalarla tanınıyor.
Kistik Fibrozis Nedir?
Kistik fibrozis, ter ve mukus bezlerindeki hücresel anormalliklerden kaynaklanır. Bu durum, akciğer, pankreas ve diğer organlarda yoğun ve yapışkan mukus birikmesine yol açar. Hastalık genetik olup, solunum yollarını tıkayarak nefes almayı güçleştirir.
Yaygın belirtileri şunlardır:
- Balgamlı öksürük
- Nefes darlığı
- Sinüslerde tıkanıklık
Bu durumlar, günlük yaşam kalitesini ciddi şekilde etkiler ve tedavi edilmediğinde yaşam süresini kısaltır.
Ödüllü Tedavi: Trikafta
Lasker Ödülü’nü kazanan tedavi, hem semptomları hafifletiyor hem de genetik hatayı hedef alarak yaşam süresini uzatıyor. Trikafta tedavisi, 2019 yılında resmi olarak onaylandı. Bu tedaviye çocukluk veya ergenlik döneminde başlayan hastaların yaşam sürelerinin ortalama insan seviyesine ulaşması bekleniyor.
Hastalık ilk keşfedildiğinde, 1930’larda çoğu hasta erken çocukluk döneminde hayatını kaybediyordu. 2010’lu yıllarda ise hastaların yarısı 40 yaşına gelmeden ölüme yakalanıyordu. Ancak günümüzde modülatör tedaviler sayesinde bu tablo tamamen değişiyor.
Yaşam Süresi Artışı
Emory Üniversitesi’nden Dr. Eric Sorscher, The New England Journal of Medicine’de yayınlanan makalesinde, 2020-2024 arasında doğan ve tedaviye erişimi olan kistik fibrozis hastalarının tahmini medyan yaşam süresinin 65 yıl olduğunu belirtti. Sorscher, daha küçük yaşlarda uygulanan modülatör tedavilerin, sağlık ve yaşam süresinde önemli artış sağlayacağını vurguluyor:
“Daha küçük yaşlarda modülatör tedavi uygulanmaya başlandıkça sağlık ve yaşam süresinin daha da artması öngörülüyor.”
Bu durum, genetik hastalıklar karşısında bilim insanlarının ulaştığı en önemli dönüm noktalarından biri olarak değerlendiriliyor.
Kistik fibrozis tedavisinde elde edilen bu gelişmeler, hem bilim dünyasında hem de hasta ve ailelerinde büyük umut yaratıyor. Yaşam süresini uzatan tedavi, sadece semptomları hafifletmekle kalmıyor, aynı zamanda genetik bir hastalığa karşı devrim niteliğinde bir çözüm sunuyor.
